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中国科研人员通过基因编辑干细胞,为治愈艾滋病带来新的突破

作者:艾滋病检测中心 丨 发布时间:2019-9-16 丨 来源:艾试在线

中国科研人员通过基因编辑干细胞,为治愈艾滋病带来新的突破

  最近,中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者,意味着我们向治愈艾滋病的目标迈出了重要一步。北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组以及解放军总医院第五医学中心陈虎课题组在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为 (CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究论文,意思就是“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建”。

  这篇论文成功代表着中国科研人员建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系,实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建,同时,在成体造血干细胞上的基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。

  2007年,一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后,血清中的艾滋病病毒得到有效清除,实现了艾滋病的“功能性治愈”。因此,通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因,再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略。

中国科研人员通过基因编辑干细胞,为治愈艾滋病带来新的突破

  邓宏魁等学者利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在HSPCs(造血干细胞和祖细胞)中,编辑CCR5基因并成功移植到一名同时患有HIV-1阳性和急性淋巴细胞白血病的男性患者身上,这名患者此前接受了6次化疗。值得注意的是,与此前的“伦敦病人”和“柏林病人”接受的是CCR5基因呈缺陷型(CCR5-Δ32)的骨髓不同的是,这位患者的骨髓捐赠者是一位血型与其匹配并且CCR5未变异的男性。

  经过长达19个月的随访研究,上述白血病患者处于持续完全缓解状态,供者型细胞完全嵌合,骨髓细胞中能够持续检测到CCR5基因编辑。为了初步探索治疗的有效性,对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物。在短暂停药期间,CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力,在19个月的观察中并未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。结果表明,基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果,经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。

  研究结果表明,基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果,经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。本研究针对基因编辑安全性和有效性进行了一系列的优化,首次在人体内探索了基因编辑的造血干细胞移植的可行性和安全性,对于推动基因编辑技术治疗多种疾病的临床研究具有重要参考价值和临床意义,该患者也或许有望成为继“柏林患者”和“伦敦患者”之后另一位具有重大意义的攻克艾滋病的病例。本文由艾试在线www.hiv-cdc.com整理提供,交流微信:azjczx

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